EMA loni doporučila 92 přípravků a 35 zcela nových léčiv

FOTO: EMA

Evropská léková agentura (EMA) zveřejnila každoroční souhrn léčiv doporučených ke schválení za uplynulý rok. Celkově vydala 92 pozitivních doporučení (v roce 2017 to bylo 81), z toho 35 zcela nových molekul či biologik, což je o více než čtvrtinu více než v předchozím období, kdy jich bylo 27.

Nejvíce onkologik

Nejvíce nových přípravků bylo doporučeno v onkologických (23) indikacích a na infekční onemocnění (15). Dále to byla oblast endokrinologie (12), revmatologie (11), neurologie (10).

Za zmínku určitě stojí např. registrace léčiva fluciclovin (18F) (Axumin, Blue Earth Diagnostics) pro detekci recidivy rakoviny prostaty pomocí pozitronové emisní tomografie, avelumab (Bavencio, Merck Serono) k léčbě karcinomu Merkelových buněk, inotuzumab ozogamicin (Besponsa, Pfizer) k léčbě akutní lymfoblastické leukémie, tivozanib (Fotivda, Eusa Pharma) k léčbě karcinomu ledvinných buněk, sarilumab (Kevzara, Sanofi) k léčbě aktivní revmatoidní artritidy, ribociclib (Kisqali, Novartis) k léčbě karcinomu prsu, cyklosilikát zirkonium sodný (Lokelma, AstraZeneca) k léčbě hyperkalémie, radiofarmakum lutetium (177lu) oxodotreotid (Lutathera, Advanced Accelerator Applications) k léčbě gastroenteropancreatických neuroendokrinních nádorů, kombinaci léčiv glecaprevir/pibrentasvir (Maviret, AbbVie) k léčbě chronické hepatitidy C, ocrelizumab (Ocrevus, Genentech) k léčbě roztroušené sklerózy, letermovir (Prevymis, Merck/MSD) pro zabránění reaktivace a cytomegalovirových infekcí, midostaurin (Rydapt, Novartis) k léčbě akutní myeloidní leukémie, nusinersen (Spinraza, Biogen) k léčbě spinální svalové atrofie, atezolizumab (Tecentriq, Roche) k léčbě urotheliálního karcinomu, padeliporfin (Tookad, STEBA Biotech) k léčbě unilaterálního karcinomu prostaty, vakcínu k profylaxi meningokokového onemocnění způsobeného bakterií Neisseria meningitidis séroskupiny B (Trumenba, Pfizer), rolapitant (Varuby, Tesaro) k prevenci opožděné nevolnosti a zvracení při chemoterapii, trojkombinaci léčiv sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir (Vosevi, Gilead Sciences) pro léčbu chronické hepatitidy C, tofacitinib (Xeljanz, Pfizer) k léčbě revmatoidní artritidy či niraparib (Zejula, Tesaro) k léčbě karcinomu vaječníků, vejcovodu či primárního peritoneálního karcinomu.

Pediatrie, orphan drug, moderní terapie

V roce 2017 EMA schválila čtyři přípravky pro pediatrické použití – cerliponáza alfa (Brineura, BioMarin International) k léčbě neuronální ceroidní lipofuscinózy typu 2, Spinraza, hydrokortison (Alkindi, Diurnal) pro pediatrické použití k léčbě primární adrenální insuficience a burosumab (Crysvita, Kyowa Kirin) k léčbě X-vázané hypofosfátémie – dva přípravky moderní terapie – Spherox (CO.DON AG) k léčbě symptomatických defektů kloubní chrupavky a Alofisel (darvadstrocel, Tigenix) k léčbě perianálních píštělí u pacientů s Crohnovou chorobou – a tři přípravky pro vzácná onemocnění – cenegermin (Oxervate, Dompe farmaceutici) k léčbě neurotrofické keratitidy, Qarziba a telotristat ethyl (Xermelo, Ipsen) k léčbě průjmu souvisejícího s karcinoidním syndromem v kombinaci s léčbou somatostatinovým analogem.

Zrychlené posouzení

7 léčiv bylo posouzeno v rámci zrychleného řízení, tj. během 150 namísto standardních 210 dní. Jedná se o přípravky Brineura, Oxervate, Spinraza, oční kapky s ciklosporinem (Verkazia, Santen Oy) k léčbě vernální keratokonjunktivitidy, Maviret, Vosevi a budesonid (Jorveza, Dr. Falk Pharma) pro léčbu eozinofilní ezofagitidy.

Podmíněné schválení

3 léčiva získala doporučení pro tzv. podmíněné schválení. Podmíněné schválení je jedním z mechanismů, kterým EMA poskytuje pacientům rychlý přístup k léčivům, která cílí na léčbu dosud neléčitelných nebo život ohrožujících onemocnění.

Tato léčiva jsou předmětem specifického post-marketingového posouzení s cílem získat plnohodnotná klinická data prokazující benefit a provést standardní schválení.

Výbor EMA využil tento mechanismus k doporučení přípravku parathormon (Natpar, Shire Pharmaceuticals) k léčbě chronického hypoparatyreoidismu, Crysvita, Bavencio.

Schválení za výjimečných okolností

EMA loni doporučila jedno léčivo na základě výjimečných okolností, což je forma schválení, která umožňuje pacientům přístup k léčivům, které by nemohla být schválena na základě standardního postupu, protože nebylo možné získat komplexní data.

Výbor EMA využil tento mechanismus k doporučení přípravku Qarziba, Brineura.

Rozšíření indikací

Výbor EMA vydal loni 51 doporučení pro rozšíření indikací, mj. u léčiv eculizumab (Soliris, Alexion Europe) k léčbě refraktérní generalizované myasthenia gravis a kombinace léčiv emtricitabin/tenofovir disoproxil (Truvada, Gilead Sciences) k léčbě HIV-1 infikovaných adolescentů.

Výbor EMA v loňském roce nedoporučil také některá léčiva ke schválení, konkrétně jich bylo 6 – Adlumiz, Aplidin, Fanaptum, Masipro, Onzeald.

Monitoring bezpečnosti

EMA loni vydala i řadu doporučení a nových bezpečnostních opatření na základě revize klinických dat. Ať již to byla doporučení pro přípravky obsahující gadolinium, vankomycin, paracetamol s prodlouženým uvolňováním, faktor VIII, Symbioflor 2, Zinbryta, SGLT2 inhibitory, methylprednisolon, kombinaci dienogest 2 mg a ethinylestradiol 0,03 mg či mykofenolát.

První veřejné slyšení

EMA v září 2017 pořádala vůbec první veřejné slyšení k přípravkům obsahujícím valproovou kyselinu. Zúčastnilo se jej 65 občanů, včetně pacientů, lékařů, lékárníků a akdemických pracovníků.

Veřejné slyšení je součástí probíhajícího přezkumu bezpečnosti těchto přípravků u těhotných a plodných žen a dívek kvůli riziku malformací a rozvinutí vývojových vad.

Kontroly výroby

Konečně, EMA se rovněž zabývá inspekční činností (nejen v EU) na poli integrity vývoje léčiv (reportování dat z klinických hodnocení a nežádoucích účinků) a výroby. V loňském roce provedli její inspektoři řadu kontrol správné výrobní praxe (GMP), správné klinické praxe a farmakovigilančních inspekcí v několika desítkách zemích.

Kvůli problémům se správnou výrobní praxí byly staženy dvě žádosti o centrální schválení a jedna kvůli nesouladu se správnou klinickou praxí. Po laboratorních testech bylo z úrovně nemocnic, lékáren a distributorů v 6 zemích EU staženo 7 šarží přípravku Zolendric.

Výbor EMA přijal 2 negativní doporučení (odmítl schválit) pro léčiva, u kterých zjistily kontroly správné klinické praxe problémy s předloženými klinickými studiemi.

Inspekce ve dvou místech smluvních organizací klinického výzkumu pak vedly k pozastavení registrací bezmála 330 léčivých přípravků.

Autor:
PharmDr. Martin Dočkal | APATYKÁŘ®
- - - Článek byl pořízen z portálu APATYKÁŘ® dne 21.07.2018, 01:54:25 - - -