Tribunál EU: Podmínečná registrace nemá vliv na zveřejnění zpráv o klinickém hodnocení

FOTO: Soudní dvůr EU

Tribunál EU rozhodl ve sporu irské farmaceutické společnosti PTC Therapeutics International s Evropskou lékovou agenturou (EMA) ohledně zpřístupnění zprávy o klinickém hodnocení obsahující informace předložené v rámci žádosti o registraci léčivého přípravku Translarna třetí osobě.

Původní spor

Farmaceutická společnost PTC Therapeutics International se specializuje na vývoj kombinací malých molekul určených ke korekci nebo kompenzaci genetických anomálií. Vyvinula ataluren, který je účinnou látkou léčivého přípravku Translarna používaného při léčbě onemocnění nazývaného „Duchennova svalová dystrofie.

V říjnu 2012 předložila PTC Therapeutics Evropské lékové agentuře (EMA) v rámci centralizovaného postupu žádost o registraci léčivého přípravku Translarna pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie s upřesněním, že přítomnost nonsense mutace v genu pro dystrofin má být stanovena genetickými testy.

V lednu 2014 se Výbor pro humánní léčivé přípravky EMA vyslovil proti udělení registrace z důvodu, že nebylo prokázáno, že přínos léčivého přípravku Translarna převažuje nad riziky spojenými s jeho užíváním. V návaznosti na žádost o přezkum podanou PTC Therapeutics doporučil výbor v květnu 2014 udělení podmínečné registrace pro léčivý přípravek Translarna ve smyslu nařízení Komise (ES) č. 507/2006 o podmínečné registraci pro humánní léčivé přípravky spadající do oblasti působnosti nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004, což mimo jiné znamenalo, že léčivý přípravek Translarna sice splňoval neuspokojené léčebné potřeby pro pacienty trpící smrtelným onemocněním, avšak ještě nebyly k dispozici úplné klinické údaje. Dne 31. července 2014 byla požadovaná registrace udělena.

Dne 13. října 2015 informovala EMA PTC Therapeutics, že jí jedna farmaceutická společnost 29. července 2015 zaslala na základě nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 1049/2001 o přístupu veřejnosti k dokumentům Evropského parlamentu, Rady a Komise žádost o zpřístupnění zprávy o klinickém hodnocení obsažené v dokumentaci k žádosti o registraci léčivého přípravku Translarna.

Jedná se o studii účinnosti a bezpečnosti fáze IIb s placebem týkající se atalurenu u subjektů s výskytem nonsense mutace Duchenne a Beckerovy muskulární dystrofie. Tento dokument představuje hlavní klinické hodnocení uskutečněné před udělením podmínečné registrace pro léčivý přípravek Translarna.

Když PTC Therapeutics dosáhla prodloužení lhůty, požádala 30. října 2015, aby EMA se spornou zprávou nakládala jako s důvěrnou v celém rozsahu. To však EMA 5. listopadu 2015 zamítla.

V odpovědi ze dne 12. listopadu 2015 potvrdila PTC Therapeutics svůj postoj, že sporná zpráva musí být jako celek považována za důvěrnou, což je důvod, proč odmítá, aby byly skryty jen některé její pasáže.

Dne 25. listopadu 2015 přijala EMA rozhodnutí, kterým třetí osobě zpřístupňuje – až na některé skryté pasáže – celou spornou zprávu.

EMA na podporu napadeného rozhodnutí uvedla, že se rozhodla zpřístupnit žadateli celou spornou zprávu až na některé skryté pasáže, jež skryla z vlastního podnětu, jako například odkazy na diskuse ohledně vypracování protokolů s americkou FDA, čísla položek, materiály a vybavení, výzkumné analýzy, kvantitativní a kvalitativní popis metody měření koncentrace léčivého přípravku, data počátku a konce léčby a další údaje, jež by mohly umožnit identifikaci pacientů.

EMA rovněž odpověděla na připomínky PTC Therapeutics formulované v rámci konzultace a v tomto ohledu odkázala na čl. 4 odst. 6 nařízení č. 1049/2001, podle něhož může být přístup k celému požadovanému dokumentu odepřen pouze tehdy, když se se jedna nebo více výjimek stanovených v jeho článku 4 použijí na celý jeho obsah.

PTC Therapeutics přitom podle EMA neprokázala, že každý prvek obsahu sporné zprávy je důvěrnou obchodní informací. EMA v tomto kontextu rovněž poznamenala, že část obsahu sporné zprávy již je veřejně přístupná. Zpřístupnění sporné zprávy je mimoto v souladu s podmínkami zakotvenými v čl. 39 odst. 3 Dohody o obchodních aspektech práv k duševnímu vlastnictví (TRIPS), neboť držiteli registrace je na základě čl. 14 odst. 11 nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004, kterým se stanoví postupy Společenství pro registraci humánních a veterinárních léčivých přípravků a dozor nad nimi a kterým se zřizuje Evropská léková agentura, poskytnuto období exkluzivity údajů, a tedy ochrana před nepoctivým komerčním užitím.

EMA v napadeném rozhodnutí konečně tvrdila, že rozhodnutí udělit podmínečnou registraci již bylo přijato, takže se čl. 4 odst. 3 nařízení č. 1049/2001 nepoužije, a v každém případě je nutné prokázat vážné ohrožení rozhodovacího procesu, takže pouhá skutečnost, že probíhal „vztah regulace“, není dostačující.

Veřejný zájem

PTC Therapeutics u Tribunálu požadovala, aby zrušil napadené rozhodnutí EMA.

Tribunál se v poměrně obsáhlém zdůvodnění rozsudku zabýval důvody předloženými PTC Therapeutics i EMA. V prvním žalobním důvodu PTC Therapeutics namítala, že EMA neprávem zamítla obecnou domněnku důvěrnosti sporné zprávy. To však Tribunál odmítl, protože zprávy o klinických studiích jsou po udělení registrace v zásadě veřejně přístupné. Na to nemá vliv ani podmíněná registrace.

Tribunál odmítl i důvod, že zpráva jako celek představuje důvěrnou informaci. Odmítl také důvod, podle něhož by zpřístupnění sporné zprávy poskytlo konkurentovi „itinerář“ pro vyplnění žádosti o registraci konkurenčního výrobku. PTC Therapeutics totiž neprokázala, že by její modely, analýzy nebo metody byly nové a ani proč nestačí redakce určitých částí ze strany EMA.

Odmítl i další důvod, podle něhož by zpřístupnění zprávy ohrozilo rozhodovací proces EMA, bylo by předčasné, neboť EMA ještě nepřijala konečné rozhodnutí o úplné registraci a že nadále získává informace od PTC Therapeutics v rámci povinností příslušejících PTC Therapeutics na základě podmínečné registrace.

Tribunál opět potvrdil nadřazenost veřejného zájmu nad nezpřístupněním dokumentu. Zveřejnění zprávy s výjimkou skrytých pasáží proto považuje za v souladu s legislativou a žalobu PTC Therapeutics kompletně zamítl.

Autor:
PharmDr. Martin Dočkal | APATYKÁŘ®
- - - Článek byl pořízen z portálu APATYKÁŘ® dne 20.02.2018, 00:23:05 - - -